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美國國家癌癥中心靶向CD22的CAR-T治療已開展對濾泡性淋巴瘤(FL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)、急性B淋巴細胞白血病(B-All)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)、小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)、急性髓細胞白血病(AML)、多發性骨髓瘤(MM)等多項血液腫瘤的臨床試驗。
其他如CD20、ROR1、IgK、CD30、CD123、CD33、LeY、BCMA、CD138等靶點的細胞治療均已在全球不同機構開展臨床試驗。
CAR-T療法屬于一次性治療方式，不需要后續輔助藥物進行維持，根據目前統計數據來看，Kymriah的75位用藥患者在12個月內整體生存率為75%，Yescarta在用藥后18個月整體生存率為52%，而諾華的Kymriah以及Kite的Yescarta美國市場定價分別為47.5萬美元及37.3萬美元。
相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介于54萬至80萬美元之間，除此外仍有后續費用。
CAR-T藥物的定價與Gilead推出的針對丙肝治療的Sovaldi和Harvoni情形十分類似，兩者均具備一次性的治療方式及高水平的患者治愈率，同時伴隨昂貴的定價。真正的突破性療法因其強大的療效及性價比，通常會獲得保險公司的青睞，如同樣是價格高昂的吉利德的丙肝治愈藥物及PD1抗體藥物等均進入了保險報銷范疇。
盡管CAR-T療法價格昂貴，如果能通過藥物經濟學模型，對藥效和支付價格綜合評估后能進入國家醫保及商業保險的范圍，則將大大加速商業化進程。
諾華在推出“按療效付費”計劃的同時也在積極進行與各家支付商關于醫保報銷計劃的磋商活動。如果參考Sovaldi及Harvoni的醫保報銷比例，藥物實際人均支付費用只占價格的6%，則Kymriah人均實際支付費用約為28500萬美元/療程，Yescarta約為22380萬美元/療程。
相信隨著CAR-T療法的質控標準的建立與完善、相關法規政策的健全及保險業對于CAR-T療法的納入，未來CAR-T療法的應用前景會越來越廣泛。
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